PMEC制药机械展了解到，来自 RGX-202 的 I/II 期亲和度 DUCHENNE 临床试验新阳性中期试验数据表明，潜在的同类最佳基因疗法可以为杜氏肌营养不良症带来功能改善。
通过差异化的微肌萎缩蛋白构建体，治疗可以编码天然存在的抗肌萎缩蛋白的关键区域，包括 C 端 （CT） 结构域。这是唯一一种已批准处于后期开发的杜氏基因疗法。
RGX-202 的中期数据亮点
试验的功能数据表明，在接受 RGX-202 剂量水平 2 的参与者在 9 个月和 12 个月时有一致的益处。与试验对照组相比，一名两岁参与者的 RGX-202 微抗肌萎缩蛋白表达水平达到 118.6%。
PMEC制药机械展获悉，5 名参与者中有 4 名在给药后达到 12 个月。结果与 9 个月时看到的结果相似。这些发现来自前 5 名参与者，给药时年龄约为 6 至 12 岁，他们接受了剂量水平 2 的 RGX-202。
杜氏肌营养不良症基因治疗的潜力
这些发现表明，用 RGX-202 观察到的微抗肌萎缩蛋白表达正在导致有意义的功能改善，即使在预计会出现功能下降的 [杜氏肌营养不良症] 个体中也是如此，阿肯色州儿童医院的 Aravindhan Veerapandiyan 博士解释说。新数据展示了功能改进和良好的安全性，强调了 RGX-202 作为 [杜氏肌营养不良症] 患者治疗选择的潜力。
REGENXBIO 首席医疗官 Steve Pakola 博士表示：“在关键试验中使用的相同剂量下，RGX-202 参与者在所有关键指标上都超过了自然病程。”
Pakola 博士分享说，试验将支持 2026 年年中加速批准的基因疗法的生物制品许可申请 （BLA） 提交。预计 2026 年上半年将发布营收数据。
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