PMEC制药设备展了解到，美国食品药品监督管理局 （FDA） 已批准 Zevaskyn ™ （prademagene zamikeracel） 作为第一个基于自体细胞的基因疗法，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症 （RDEB） 伤口。也称为 pz-cel，基于细胞片的治疗通过单一手术应用进行应用。
Abeona Therapeutics 表示，这种基因疗法使用经过基因改造的患者角质形成细胞，会产生功能性的 VII 型胶原蛋白。
导致 FDA 批准的临床证据
在 III 期 VIITAL™ 研究中，Zevaskyn 使 81% 的病例在 6 个月时大的慢性伤口愈合了 50% 或更多。相比之下，在接受标准护理治疗的 43 个匹配的对照伤口中，这一比例为 16%。
皮肤病学教授兼 VIITAL 研究的首席研究员 Jean Tang 博士表示，“在 Zevaskyn 已完成的 I/IIa 期研究中，我们观察到伤口愈合和疼痛减轻在一次应用后持续数年。”
Zevaskyn 作为基因疗法的机会
儿科皮肤科医生和临床研究员 Amy Paller 博士表示，“将基因校正的皮肤移植到隐性营养不良性大疱性表皮松解症患者的慢性开放性伤口上，有望提供伤口的长期愈合、减轻疼痛和降低感染风险。这种治疗选择将很好地补充最近批准的外用产品。”
Abeona 首席执行官 Vish Seshadri 博士、MBA 表示，“Zevaskyn 现在可以为 [隐性营养不良性大疱性表皮松解症] 患者提供伤口愈合和减轻疼痛的机会， III 期研究的结果证明了这一点。”
PMEC制药设备展了解到，在这两项临床研究中，基因疗法 Zevaskyn 具有良好的耐受性，迄今为止，尚未在患者中证明与治疗相关的严重不良事件。
PMEC制药设备展基于分享行业资讯的目的转载本文章，不代表我公司支持文中所述的观点，也不为全文负责真实性，如有侵权，请及时联系我们予以删除。
