PMEC药机展资讯Editas Medicine的基因编辑疗法reni-cel在治疗严重镰状细胞病方面有望实现功能性治愈

在I/II期RUBY试验中,Editas Medicine的renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) 使28名参与者中的几乎所有患者都达到了这一疗效。PMEC药机展了解到仅有一人在治疗后经历了痛苦的镰状细胞危象。