PMEC国际制药设备展了解到，UCB的Kygevvi（多塞西汀与多克斯瑞布汀）2g/2g口服溶液粉剂是欧盟首个获批用于治疗胸苷激酶2缺乏症（TK2d）的药物。PMEC国际制药设备展获悉，该小分子疗法在特殊情况下获得批准，适用于症状发作年龄在12岁及以下的患者。

此次批准基于欧盟人用药品委员会（CHMP）二月份的推荐意见，以及去年十一月在美国获得的批准。

UCB首席医疗官Donatello Crocetta指出，美国FDA的决定将这一罕见遗传性线粒体疾病的治疗选择扩展到了支持性姑息治疗之外。

欧盟委员会的此次批准得到两项研究（研究1、2）汇总数据的支持。数据显示，Kygevvi能够改善运动功能等指标。具体包括：

• 运动里程碑丧失减少，总计84%的患者恢复了一项或多项运动里程碑；
• 总计24%的患者在开始治疗后启动了呼吸支持，而22%的患者能够停止这种辅助支持；
• 治疗开始前，31%的患者使用喂食管，使用Kygevvi后这一比例降至14%，其中两名患者能够停止喂食支持；
• 10年平均生存时间为9.6年，而对照组临床数据为5.7年。

  UCB的Crocetta表示：“欧盟委员会对Kygevvi的批准标志着TK2d群体的历史性里程碑。欧洲各地患有这种超罕见、危及生命的线粒体疾病的患者首次能够获得除支持性护理外的获批疗法。

  “Kygevvi旨在支持骨骼肌中的线粒体DNA维护，针对TK2d的关键生物学驱动因素。”

  Pmec了解到，除罕见病领域外，UCB近期通过一项11亿美元的交易扩大了自身免疫产品管线，获得了中国生物技术公司Antengene的一款B细胞耗竭双特异性抗体的权益。

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